生物治疗新突破：AAV基因治疗有望降价，TCR-T疗法即将上市

　　信息时报讯（记者 张漫 通讯员 杨芳）近日，广东省精准医学应用学会生物治疗分会在广州成立，生物医学新技术对接交流会同步举行。

　　院士团队基因治疗新突破

　　天价“眼病”治疗有望降至百元

　　会上，中国科学院院士魏于全介绍，生物治疗是区别于手术、化疗、放疗的全新抗癌模式，其核心是激活人体自身免疫系统，利用自身“抗癌力量”杀伤肿瘤细胞与病变组织，是精准医学与个体化治疗的重要发展方向。生物治疗主要包含细胞治疗和基因治疗两大核心方向，细胞治疗是将体外改造、扩增或培养的细胞回输到人体，达到治疗效果，常见的有干细胞治疗、免疫细胞治疗（如T细胞、NK细胞、DC细胞、CAR-T、TCR-T 等）。基因治疗是通过向人体细胞导入、修饰或编辑基因来治病，根据递送载体可分为病毒载体和非病毒载体两大类。

　　魏于全表示，我国细胞治疗领域已具备一定发展基础，目前国内已有8款CAR-T细胞治疗产品获批上市。

　　在接受记者采访时，魏于全表示：“广东有不少前沿的生物治疗技术已应用于临床，比如中山大学肿瘤防治中心研发的多项治疗方案取得重大进展，投入临床应用后为患者带来了显著的治疗获益。”

　　会上，魏于全还分享了团队在基因治疗领域的突破性成果。针对目前国际上价格高昂的AAV基因治疗技术，其在遗传性眼病、神经系统疾病、肌肉疾病等治疗中具有重要应用价值。他介绍，“该技术在国际上眼部注射一针成本高达80多万美元，肌肉注射更是达到数百万美元。”在魏于全院士团队的攻关下，通过技术创新、优化生产工艺、提升产品质量，成功将眼部注射的治疗成本降至100元。“目前该技术正处于一、二期临床研究阶段，未来若顺利获批上市，将具备极强的国际竞争力，也能让更多普通百姓用得上、负担得起这项先进治疗技术。”

　　“软组织肉瘤”治疗新进展

　　我国首款TCR-T细胞疗法有望获批上市

　　香雪制药旗下香雪生命科学自2012年起率先布局细胞治疗领域，深耕肿瘤免疫治疗前沿赛道，凭借自主知识产权的TCR核心技术，构建了完整的TCR-T研发与生产体系。“在生物治疗领域，我们主攻TCR-T细胞治疗，重点聚焦临床公认难治的实体瘤领域，致力于突破实体瘤治疗瓶颈，为患者寻找全新治疗路径。”香雪生命科学技术（广东）有限公司CEO曾仑介绍，截至目前，公司已拥有7个TCR-T产品IND批件（含相关产品多适应症批件）。

　　曾仑进一步透露，公司自研的首个TCR-T细胞治疗产品（TAEST16001注射液）已进入确证性临床关键阶段，该产品是国内首个获得IND批件、首个被纳入国家药监局药品审评中心（CDE）突破性治疗品种名单的TCR-T细胞治疗产品，待相关临床研究顺利完成后，有望成为国内首个上市的TCR-T疗法。

　　“该产品主要针对临床公认的难治性实体肿瘤——软组织肉瘤，其早期临床试验已显示出显著的临床疗效，目前确证性临床推进顺利，待完成相关病例积累后，即可满足附条件上市要求，将为这类患者带来全新的免疫治疗选择，有效填补临床治疗空白。”曾仑说。